Marché des thérapies par acides nucléiques : ouvrir la voie à la médecine de précision

Introduction

Le marché des thérapies par acides nucléiques connaît un essor révolutionnaire, porté par les avancées majeures en matière de médicaments ciblant l’ARN et l’ADN. Alors que la médecine de précision révolutionne les soins de santé, les thérapies par acides nucléiques, telles que l’ARNm, l’ARNsi, les oligonucléotides antisens (ASO) et les technologies d’édition génomique, ouvrent de nouvelles perspectives pour soigner des maladies autrefois incurables ou difficiles à traiter. Des maladies génétiques rares au cancer et aux maladies infectieuses, ce marché est à l’avant-garde des thérapies de nouvelle génération.

Aperçu du marché des thérapies par acides nucléiques

Le marché des thérapies par acides nucléiques devrait afficher un TCAC de 12,7 % sur la période 2025-2031. Les thérapies par acides nucléiques utilisent des brins artificiels de nucléotides pour modifier l’expression des gènes ou réparer les gènes défectueux. Alors que les médicaments traditionnels à petites molécules ou les traitements protéiques attaquent la maladie au niveau protéique, ces derniers l’attaquent au niveau génétique. Ces dernières années, les homologations de Spinraza (ASO), Onpattro (siRNA) et Comirnaty (vaccin à ARNm) ont établi la viabilité commerciale de cette classe de médicaments.

Principaux moteurs de croissance du marché des thérapies par acides nucléiques

• Croissance des maladies génétiques et rares : Le nombre croissant de diagnostics de maladies génétiques a créé une demande pour des traitements ciblés à base d’acides nucléiques.

• Succès des vaccins à ARNm : Le succès des vaccins à ARNm contre la COVID-19 a accéléré leur acceptation et leur développement.

• Augmentation des investissements et des partenariats : Les entreprises de biotechnologie attirent des investissements majeurs, et les grands groupes pharmaceutiques s’associent pour amplifier les plateformes d’acides nucléiques.

• Progrès dans les systèmes d’administration : Les nanoparticules lipidiques (LNP) et d’autres nouveaux vecteurs améliorent la stabilité, la biodisponibilité et l’administration ciblée des médicaments.

Principales applications du marché des thérapies par acides nucléiques

1. Maladies infectieuses – Vaccins à ARNm contre la COVID-19, la grippe et le VRS.

2. Maladies génétiques – ASO et siRNA pour les maladies rares telles que l’amyotrophie spinale et la dystrophie musculaire de Duchenne.

3. Oncologie – Immunothérapies à base d’acides nucléiques et vaccins anticancéreux personnalisés.

4. Maladies cardiovasculaires et métaboliques – Silençage génique pour moduler le cholestérol et la glycémie.

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Avancées récentes

• Édition génique CRISPR-Cas : Intellia et CRISPR Therapeutics sont des technologies d’édition in vivo de pointe.

• ARN auto-amplifiant (saRNA) : Technologie d’ARNm de nouvelle génération permettant une expression plus longue à des doses plus faibles.

• ARN circulaire (ARNcirc) : Apparaît comme une alternative plus stable à l’ARN linéaire, bénéficiant d’une attention croissante de la part de la R&D.

Acteurs clés du marché des thérapies par acides nucléiques et leurs innovations récentes

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

• Approbation par la FDA d’Amvuttra® (vutrisiran) : La FDA a approuvé Amvuttra en mars 2025 pour le traitement de l’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie. Il s’agit de la première thérapie par ARN interférent dont l’efficacité a été démontrée pour réduire la mortalité cardiovasculaire, les hospitalisations et les consultations urgentes pour insuffisance cardiaque.

Plateformes d’administration de nouvelle génération : Alnylam développe également des systèmes d’administration d’ARN interférents (ARNi) ciblant les tissus adipeux, musculaires, cardiaques et rénaux, avec pour objectif d’étendre l’accès à l’ARNi au-delà du foie d’ici 2030.

Silence Therapeutics plc

Données de phase 1 sur le Divésiran dans la polyglobulie essentielle : Leur plateforme GOLD d’ARNm interférent a obtenu des données de phase 1 encourageantes pour le Divésiran, un traitement par siRNA de première classe contre la polyglobulie essentielle.

Résultats de phase 2 sur le Zerlasiran : Une diminution durable des taux de lipoprotéine(a) a été démontrée à 60 semaines, ce qui renforce son portefeuille de produits cardiovasculaires.

Arbutus Biopharma Corporation

Réacquisition des droits chinois sur l’Imdusiran (AB-729) : Le développement de ce candidat siRNA anti-VHB progresse actuellement dans le cadre d’un accord initial avec Sanofi.

• Brevet pour un siRNA ciblant le foie : Acquisition de la propriété intellectuelle pour de nouveaux conjugués siRNA double brin pour le traitement du VHB/VHB.

Genzyme (Sanofi)

• Investissement dans une plateforme ARN : Sanofi (Genzyme) développe une expertise interne en matière de thérapies et de vaccins à base d’ARNm grâce au développement de produits biologiques basés sur l’IA.

Ionis Pharmaceuticals

• Approbation par la FDA de Tryngolza® (olezarsen) : Ionis a lancé en décembre 2024 son premier médicament détenu en propre pour le syndrome de chylomicronémie familiale, réduisant les triglycérides et le risque de pancréatite.

• Approbation de la NDA pour Donidalorsen : Obtention d’un examen prioritaire par la FDA pour le traitement prophylactique de l’angio-œdème héréditaire.

Sarepta Therapeutics

• Réorientation stratégique vers les actifs siRNA : Après une restructuration mi-2025, Sarepta privilégie les plateformes siRNA à la thérapie génique, malgré les difficultés rencontrées avec Elevidys.

• Focus continu sur Elevidys : Malgré les mises en garde et les licenciements, la thérapie génique est réévaluée avec des mesures de sécurité, les données d’expression protéique restant solides (~94 %).

Benitec Biopharma Inc.

• Avancées thérapeutiques par siRNA BB-301 : Des données intermédiaires encourageantes ont été annoncées pour BB 301 dans un essai de phase 1b/2a sur la dystrophie musculaire.

• ETERS vers une thérapie combinée de silençage génique : Benitec développe

Arrowhead Pharmaceuticals

• Extension de la plateforme TRiM™ : La plateforme de développement et de découverte d’ARN interférents TRiM continue de stimuler la découverte et la progression des candidats.

• Fin de la phase 3 du plozasiran : Le recrutement des essais cliniques pour le traitement des troubles d’hypertriglycéridémie sévère est terminé, et la commercialisation en partenariat et en autonomie est en cours en 2025.

Biogen, Inc.

• À la mi-2025, aucune innovation thérapeutique significative n’a été mise en évidence par les nouvelles récentes concernant les acides nucléiques au cours de l’année écoulée. Biogen dispose toujours de projets plus vastes, mais sans échéances publiques claires pour les médicaments à base d’ARN.

Défis à venir pour le marché des acides nucléiques thérapeutiques

• Défis liés à l’administration : L’administration efficace et ciblée aux tissus tels que le cerveau et les muscles reste un obstacle.

• Complexité réglementaire et de fabrication : Les acides nucléiques thérapeutiques nécessitent des procédures d’approbation et des installations de fabrication spécifiques.

• Sécurité à long terme : La plupart de ces traitements étant nouveaux, leur sécurité et leur efficacité à long terme font encore l’objet d’une surveillance post-commercialisation approfondie.

Perspectives du marché des thérapies par acides nucléiques

Le marché mondial des thérapies par acides nucléiques devrait dépasser les 30 milliards de dollars US en 2030, avec un TCAC de plus de 15 % sur la période de prévision. Porté par un portefeuille de produits lucratif, des partenariats et une sensibilisation croissante des patients, ce secteur est en passe de devenir un pilier de la médecine personnalisée.

Conclusion

Le marché des thérapies par acides nucléiques est à la pointe de la science médicale. En exploitant le code génétique de la vie, il promet des soins précis, ciblés et potentiellement curatifs. À mesure que la compréhension, la réglementation et la science de l’administration progressent, l’avenir de la médecine s’écrit de plus en plus en termes d’acide nucléique.

Foire aux questions (FAQ) sur le marché des thérapies par acides nucléiques

Q1. Que sont les thérapies par acides nucléiques ?

A1. Les médicaments à base d’acide nucléique sont des produits pharmaceutiques fabriqués à partir d’ADN ou d’ARN qui régulent l’expression des gènes pour guérir les maladies au niveau moléculaire.

Q2. En quoi l’ARNm, l’ARNsi et l’ASO diffèrent-ils ?

A2. L’ARNm fournit des instructions pour la synthèse des protéines ; l’ARNsi et l’ASO inhibent ou réduisent au silence l’expression des gènes afin de stopper la production de protéines anormales.

Q3. Les traitements par acides nucléiques sont-ils sûrs ?

A3. Toutes les thérapies approuvées ont montré de bons profils de sécurité, bien que la sécurité à long terme continue d’être surveillée, en particulier pour les nouvelles technologies.

Q4. Quelles maladies peuvent être traitées par des médicaments à base d’acides nucléiques ?

A4. Ces thérapies sont appliquées aux maladies génétiques, au cancer, aux maladies infectieuses et aux nouvelles applications dans les maladies cardiovasculaires et neurologiques.

Q5. Quelles sont les principales méthodes d’administration ?

A5. Les nanoparticules lipidiques (LNP), les conjugués (comme le GalNAc pour le ciblage hépatique) et les vecteurs viraux sont les systèmes d’administration les plus fréquents.