Mercado de Terapia con Ácidos Nucleicos: Impulsando el Futuro de la Medicina de Precisión

Introducción

El mercado de terapia con ácidos nucleicos está experimentando un auge revolucionario, impulsado por avances pioneros en la innovación de fármacos dirigidos al ARN y al ADN. A medida que la medicina de precisión revoluciona la atención médica, las terapias con ácidos nucleicos como el ARNm, el ARNip, los oligonucleótidos antisentido (ASO) y las tecnologías de edición genética abren nuevas posibilidades para curar enfermedades que antes eran incurables o difíciles de tratar. Desde enfermedades genéticas raras hasta cáncer y enfermedades infecciosas, este mercado está a la vanguardia de las terapias de próxima generación.

Resumen del Mercado de Terapia con Ácidos Nucleicos

Se prevé que el mercado de terapia con ácidos nucleicos tenga una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 12,7 % durante el período 2025-2031. Las terapias con ácidos nucleicos emplean cadenas artificiales de nucleótidos para alterar la expresión génica o reparar genes defectuosos. Mientras que los fármacos tradicionales de moléculas pequeñas o los tratamientos proteicos atacan la enfermedad a nivel proteico, estos la atacan a nivel genético. En los últimos dos años, las aprobaciones de Spinraza (ASO), Onpattro (ARNip) y Comirnaty (vacuna de ARNm) han consolidado la viabilidad comercial de esta clase de fármacos.

Impulsores clave del crecimiento del mercado de terapias con ácidos nucleicos

• Crecimiento de las enfermedades genéticas y raras: El creciente diagnóstico de enfermedades genéticas ha generado una demanda de tratamientos específicos basados en ácidos nucleicos.

• Éxito de las vacunas de ARNm: El éxito de las vacunas de ARNm contra la COVID-19 ha acelerado su aceptación y el desarrollo de nuevas líneas de investigación.

• Aumento de la inversión y las colaboraciones: Las empresas biotecnológicas están atrayendo importantes inversiones y las grandes farmacéuticas se están asociando para ampliar las plataformas de ácidos nucleicos.

• Avances en los sistemas de administración: Las nanopartículas lipídicas (LNP) y otros nuevos transportadores están mejorando la estabilidad, la biodisponibilidad y la administración dirigida de los fármacos.

Aplicaciones Clave del Mercado de Terapéutica de Ácidos Nucleicos

1. Enfermedades Infecciosas: Vacunas de ARNm para COVID-19, influenza y VRS.

2. Trastornos Genéticos: ASO y ARNip para enfermedades raras como la atrofia muscular espinal y la distrofia muscular de Duchenne.

3. Oncología: Inmunoterapias basadas en ácidos nucleicos y vacunas personalizadas contra el cáncer.

4. Enfermedades Cardiovasculares y Metabólicas: Silenciamiento génico para modular los niveles de colesterol y glucosa en sangre.

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Avances Recientes

•Edición Génica CRISPR-Cas: Intellia y CRISPR Therapeutics son tecnologías líderes de edición in vivo.

•ARN Autoamplificante (ARNsa): Tecnología de ARNm de última generación que proporciona una expresión más prolongada a dosis más bajas.

ARN circular (circARN): Se perfila como una alternativa más estable al ARN lineal, con creciente interés en I+D.

Agentes clave del mercado de terapias con ácidos nucleicos y sus innovaciones recientes

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Aprobación de Amvuttra® (vutrisirán) por la FDA: La FDA aprobó Amvuttra en marzo de 2025 para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina con miocardiopatía. Esta es la primera terapia de ARNi que ha demostrado reducir la mortalidad cardiovascular, las hospitalizaciones y las consultas urgentes por insuficiencia cardíaca.

Plataformas de administración de última generación: Alnylam también está desarrollando sistemas de administración de ARNi dirigidos a tejidos para tejido adiposo, músculo, corazón y riñón, con el objetivo de ampliar la accesibilidad a ARNi más allá del hígado para 2030.

Silence Therapeutics plc

Datos de fase 1 de Divesiran para la policitemia vera: Su plataforma de ARNi GOLD obtuvo datos alentadores de fase 1 para Divesiran, un tratamiento de ARNi pionero en su clase para la policitemia vera.

Resultados de fase 2 de Zerlasiran: Se ha demostrado que logra disminuciones sostenidas en los niveles de lipoproteína(a) a las 60 semanas, lo que respalda su cartera de productos cardiovasculares.

Arbutus Biopharma Corporation

Recuperación de los derechos en China sobre Imdusiran (AB-729): Actualmente se avanza en el desarrollo de este candidato de ARNi anti-VHB en virtud de un acuerdo original con Sanofi.

• Patente de ARNip dirigida al hígado: Adquisición de la propiedad intelectual para nuevos conjugados de ARNip bicatenarios para el tratamiento del VHB/VHB.

Genzyme (Sanofi)

• Inversión en plataformas de ARN: Sanofi (Genzyme) está desarrollando su experiencia interna en terapias y vacunas de ARNm mediante el desarrollo de productos biológicos impulsados por IA.

Ionis Pharmaceuticals

• Aprobación de la FDA para Tryngolza® (olezarsen): Ionis presentó en diciembre de 2024 su primer medicamento de propiedad absoluta para el síndrome de quilomicronemia familiar, que reduce los triglicéridos y el riesgo de pancreatitis.

• Aprobación de la NDA para Donidalorsen: Obtuvo revisión prioritaria de la FDA para el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario.

Sarepta Therapeutics

• Cambio estratégico hacia activos de ARNip: Tras una reestructuración a mediados de 2025, Sarepta se centra en las plataformas de ARNip en lugar de la terapia génica, a pesar de los problemas con Elevidys.

Enfoque continuo en Elevidys: A pesar de las precauciones en el prospecto y los despidos, la terapia génica se está reevaluando con medidas de seguridad, dado que los datos de expresión de proteínas se mantienen sólidos (~94%).

Benitec Biopharma Inc.

Avances en la terapia con ARNip de BB-301: Se anunciaron datos provisionales alentadores para BB-301 en un ensayo de fase 1b/2a para la distrofia muscular.

ETERS hacia una terapia combinada de silenciamiento génico: Benitec está desarrollando

Arrowhead Pharmaceuticals

• Expansión de la plataforma TRiM™: La plataforma de desarrollo para el descubrimiento de ARNi TRiM continúa impulsando el descubrimiento efectivo y la progresión de candidatos.

• Finalización de la Fase 3 de Plozasiran: Se completó la inscripción para ensayos en trastornos de hipertrigliceridemia grave, con avance hacia la comercialización a través de socios e independientes en 2025.

Biogen, Inc.

• Las noticias recientes no indicaron ninguna innovación terapéutica significativa en ácidos nucleicos durante el último año, a mediados de 2025. Biogen aún cuenta con proyectos en desarrollo más amplios, pero sin hitos públicos claros en fármacos basados en ARN.

Desafíos futuros del mercado de terapias con ácidos nucleicos

• Desafíos de administración: La administración eficaz y dirigida a tejidos como el cerebro y el músculo sigue siendo un obstáculo.

• Complejidad regulatoria y de fabricación: Los ácidos nucleicos terapéuticos requieren vías de aprobación e instalaciones de fabricación especiales.

• Seguridad a largo plazo: Dado que la mayoría de estos tratamientos son novedosos, la seguridad y la eficacia a largo plazo aún se encuentran bajo un riguroso seguimiento posterior a la comercialización.

Perspectivas del Mercado de Terapéuticas de Ácidos Nucleicos

Se prevé que el mercado global de terapias de ácidos nucleicos supere los 30 000 millones de dólares en 2030, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) superior al 15 % durante el período de pronóstico. Impulsada por una lucrativa cartera de productos, colaboraciones y una creciente concienciación de los pacientes, la industria está preparada para convertirse en un pilar de la medicina personalizada.

Conclusión

El mercado de terapias de ácidos nucleicos se encuentra a la vanguardia de la ciencia médica. Al aprovechar el código genético de la vida, promete una atención precisa, específica y, posiblemente, curativa. A medida que avanza la comprensión, la regulación y la ciencia de la administración, el futuro de la medicina se define cada vez más en términos de ácidos nucleicos.

Preguntas frecuentes sobre el mercado de terapias de ácidos nucleicos

P1. ¿Qué son las terapias de ácidos nucleicos?

R1. Los medicamentos de ácidos nucleicos son fármacos elaborados a partir de ADN o ARN que regulan la expresión génica para curar enfermedades a nivel molecular.

P2. ¿En qué se diferencian el ARNm, el ARNip y el ASO?

A2. El ARNm proporciona instrucciones para la síntesis de proteínas; el ARNip y el ASO silencian o inhiben la expresión génica para detener la generación de proteínas aberrantes.

P3. ¿Son seguros los tratamientos con ácidos nucleicos?

A3. Todas las terapias aprobadas han mostrado buenos perfiles de seguridad, aunque se sigue investigando la seguridad a largo plazo, especialmente para las nuevas tecnologías.

P4. ¿Qué enfermedades pueden tratarse con fármacos de ácidos nucleicos?

A4. Las terapias se aplican a enfermedades genéticas, cáncer, enfermedades infecciosas y nuevas aplicaciones en enfermedades cardiovasculares y neurológicas.

P5. ¿Cuáles son los principales métodos de administración?

A5. Las nanopartículas lipídicas (LNP), los conjugados (como GalNAc para la diana hepática) y los vectores virales son los sistemas de administración más frecuentes.